Cystisk fibros kan ha ny medicinering

• April 19, 2024

Personer med cystisk fibros kan ha hopp tack vare a ny medicinering som har visat sig drastiskt förbättra lungfunktion av dem som lider av det.

P-piller är det första läkemedlet som angriper orsaken till problemet och inte symptomen på denna ärftliga sjukdom. Men endast 5% av de personer som lider av tillståndet har mutation nödvändigt för att läkemedlet ska fungera. Ett andra läkemedel är under utredning så att de med kombinationen av de två kan korrigera sjukdomen mer effektivt.

Peter Mueller , vetenskaplig chef för Vertex Pharmaceuticals i Cambridge, Massachusetts, och hans team, testade medicin VX-770 och en placebo till en grupp av 161 personer med cystisk fibros över ett år.

Resultaten visade att de flesta deltagarna återhämtade sig till 60% av den vanliga lungfunktionen. De som mottog VX-770 De hade en förbättring på omkring 20% ​​i lungfunktionen jämfört med dem som fick placebo.

"Resultaten överträffade våra förväntningar", sa Mueller efter att ha publicerat upptäckten.

Cystisk fibros är a genetisk sjukdom , presenteras oftare hos barn, som angriper hela kroppen, vilket gradvis orsakar funktionshinder och möjligen död. Det påverkar lungorna, matsmältningssystemet, svettkörtlar och andra områden.

Orsaken till cystisk fibros det beror på en defekt i a protein av lungcellerna, kallad transmembranledningsregulatorn för cystisk fibros (CFTR, med dess akronym på engelska). Drogen VX-770 attackerar och korrigerar skadan som orsakas av detta protein.

den CFTR-proteiner bilda kanaler på ytan av membranet i lungor och andra celler som bär kloridjoner utanför och inuti cellen. När de misslyckas börjar lungorna fylla med slem , vilket gör andning svår och, för de mest utsatta patienterna, infektioner.

VX-770 korrigerar defekten och "öppnar kanalerna", säger Stuart Elborn , från Queen's University i England och huvudprövare av testet.

Vertex meddelade att det förväntar sig att i 2 eller 3 månader kommer läkemedlet att godkännas av USA och Europa.

Källa: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist och Mexiko Association of Cystic Fibrosis A.C.