Genterapi korrigerar sällsynt blodsjukdom

• April 29, 2024

Tyska forskare rapporterade att de genom genterapi (eller genterapi) lyckades korrigera felfunktionen hos den gen som ansvarar för Wiscott-Aldrich syndrom , en sjukdom anses vara sällsynt men förödande för barn för att det orsakar blödning förlängd med små stötar eller repor. Denna sjukdom lämnar barn utsatta för vissa typer av cancer och farliga infektioner, publicerar nyhetsportalen. Hälsodagsnyheter.

Experimentet ansågs framgångsrikt, eftersom de implanterade cellerna kunde öka antalet blodplättar och förbättra vissa celler i immunsystemet.

En av de 10 barn som deltog i studien utvecklades emellertid akut T-cell leukemi , som en följd av införandet av a frisk gen med hjälp av en viral vektor (ett modifierat virus som fungerar som ett vehikel för att införa genetiskt material i kärnan i en annan cell).

Studien visar ett potentiellt framsteg i genterapi med stamceller i en genetisk störning, sade specialist och chef för Center of Excellence för åldrande och hjärnreparation vid University of South Florida, Paul Sanberg för Hälsodagsnyheter, även om han erkände att det är nödvändigt att hitta effektivare vektorer och försäkring.

Barn som utvecklar Wiskott-Aldrich syndrom är födda med a genetisk defekt ärvt i X kromosom , vilket påverkar antalet och storleken på trombocyter och gör dem mer mottagliga för att blöda lätt och lida infektioner.

Den mest använda behandlingen för detta syndrom är ryggmärgstransplantation , det att arbeta, kan bota patienten, även om det är ett farligt förfarande på grund av det avslag som kroppen kan generera och de infektioner som visas senare.